شبکوری یا رتینیت پیگمنتوزا، یک بیماری ژنتیکی پیشرونده است که به تدریج باعث از دست دادن بینایی میشود. اما اکنون، بارقهای از امید در افق پدیدار شده است. پژوهشگران روشی نوآورانه مبتنی بر ژندرمانی ابداع کردهاند که نویدبخش بازگرداندن بینایی در مدلهای حیوانی این بیماری است و امیدها را برای درمان انسانها افزایش داده است.
دستاورد بزرگ محققان در درمان شبکوری با ژندرمانی
مطالعات اخیر نشان داده است که محققان توانستهاند با استفاده از یک رویکرد ژندرمانی، بینایی را در مدلهای موشی مبتلا به رتینیت پیگمنتوزا (یکی از شایعترین علل شبکوری) بازگردانند. این روش مبتنی بر استفاده از ویروس مرتبط با آدنو (AAV) به عنوان حامل است. این ویروس بیخطر، حامل آنتیبادیهای خنثیکننده پروتئین PROX1 (AAV2-Anti-PROX1) است.
مکانیسم عمل ژندرمانی در ترمیم بینایی
پس از تزریق این ویروس به چشمان موشهای مدل بیماری شبکوری، نتایج شگفتانگیزی مشاهده شد. لایه سلولهای گیرنده نوری شبکیه که در اثر بیماری تخریب شده بودند، به طور قابل توجهی ترمیم یافتند و در نتیجه، بینایی در این موشها بازگردانده شد.
تیم تحقیقاتی با تمرکز بر مهار پروتئین PROX1 خارج سلولی، توانستند مکانیسم اصلی تخریب سلولهای شبکیه را هدف قرار دهند. مهار این پروتئین منجر به بازیابی توانایی بازسازی سلولهای گلیال مولر میشود. سلولهای گلیال مولر نقش حیاتی در حفظ سلامت و عملکرد سلولهای عصبی شبکیه دارند و فعال شدن آنها میتواند به ترمیم آسیبهای ناشی از رتینیت پیگمنتوزا کمک کند.
گامی به سوی درمان انسانی: از آزمایشگاه تا بالین
شرکت Celliaz Inc. که توسط آزمایشگاه تحقیقاتی پروفسور جین وو کیم تأسیس شده است، اکنون در تلاش است تا این روش درمانی موفقیتآمیز را برای کاربرد در انسانها و درمان بیماریهای مختلف تخریبکننده شبکیه توسعه دهد. این شرکت قصد دارد آزمایشهای بالینی این روش نوین ژندرمانی را تا سال ۲۰۲۸ آغاز کند.
اهمیت این دستاورد برای بیماران شبکوری
این دستاورد علمی، امید تازهای را در دل میلیونها فرد مبتلا به شبکوری در سراسر جهان روشن کرده است. در حال حاضر، درمان قطعی برای این بیماری وجود ندارد و روشهای موجود تنها به کند کردن روند پیشرفت آن کمک میکنند. موفقیت این روش ژندرمانی در مدلهای حیوانی، گامی بزرگ به سوی یافتن یک درمان مؤثر و دائمی برای این بیماری ناتوانکننده است.