مروری بر درمان‌های بیماری سلول داسی شکل

داروها برای بیماری سلول داسی شکل

داروها معمولاً درمان اصلی SCD هستند. آنها به کاهش دفعات و شدت حملات دردناک معروف به بحران‌های سلول داسی شکل کمک می‌کنند.

تا به امروز، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) چهار داروی SCD را تأیید کرده است:

هیدروکسی اوره وکسیلوتور ال-گلوتامین کریزانلیزومب

هیدروکسی اوره یکی از رایج‌ترین داروهای تجویز شده است. این دارو با تشویق تولید هموگلوبین جنینی عمل می‌کند که می‌تواند شکل و عملکرد RBC‌های شما را بهبود بخشد. در نتیجه، می‌تواند به کاهش دفعات بحران‌های درد و نیاز به انتقال خون کمک کند.

با این حال، هیدروکسی اوره با بسیاری از خطرات و عوارض جانبی ممکن همراه است، مانند:

مشکلات معده زخم‌های دهان کاهش تعداد گلبول‌های سفید خون، که ممکن است خطر عفونت را افزایش دهد

در موارد نادر، استفاده طولانی مدت از هیدروکسی اوره می‌تواند باعث سرطان شود.

انتقال خون برای بیماری سلول داسی شکل

انتقال خون یکی دیگر از درمان‌های رایج SCD است. آنها به افزایش تعداد RBC‌های سالم کمک می‌کنند که می‌تواند از عوارض جدی مانند سکته جلوگیری کند.

انتقال‌های ساده شامل دریافت RBC‌ها از یک دهنده می‌شود. این نوع انتقال خون می‌تواند به سرعت اکسیژن رسانی را در بدن شما افزایش داده و کم خونی شدید (سطح پایین RBC) را تسکین دهد.

انتقال‌های تبادل کمی پیچیده‌تر هستند. در طول یک انتقال تبادل، مقداری از خون شما برداشته شده و با خون اهداکننده جایگزین می‌شود تا نسبت RBC‌های داسی شکل به RBC‌های سالم را بهبود بخشد.

در حالی که انتقال خون می‌تواند نجات‌بخش باشد، آنها با بسیاری از خطرات جدی همراه هستند، از جمله خطر اضافه بار آهن، که می‌تواند به مرور زمان به اندام‌های شما آسیب برساند، و خطر واکنش ایمنی به خون اهداکننده.

به دلیل خطرات بالقوه، پزشکان فقط در شرایط خاص، مانند زمانی که کم خونی شدید دارید یا قبل از جراحی‌های عمده، انتقال خون را توصیه می‌کنند.

پیوند سلول‌های بنیادی برای بیماری سلول داسی شکل

پیوند سلول‌های بنیادی یا مغز استخوان یک درمان بالقوه برای SCD است. این روش شامل جایگزینی سلول‌های بنیادی خون‌ساز غیر مؤثر در مغز استخوان شما با سلول‌های سالم از یک دهنده می‌شود.

پیوند سلول‌های بنیادی تقریباً دارای 85% موفقیت در درمان SCD است، اما با خطرات جدی همراه است.

مهم‌تر از همه، خطر بیماری پیوند علیه میزبان (GVHD) وجود دارد، یک بیماری که در آن سلول‌های بنیادی جدید به بدن شما حمله می‌کنند. علاوه بر این، این روش نیاز به دوزهای بالای شیمی درمانی برای از بین بردن مغز استخوان موجود شما دارد، که می‌تواند عوارض جانبی شدیدی داشته باشد.

به دلیل خطر GVHD، پیوند سلول‌های بنیادی معمولاً فقط در کودکان کوچک مبتلا به SCD شدید استفاده می‌شود. این به این دلیل است که کودکان احتمال کمتری دارد که پس از این روش آسیب گسترده اندام داشته باشند.

درمان ژنی برای بیماری سلول داسی شکل

درمان ژنی یک درمان نوظهور است که برای درمان SCD با هدف قرار دادن مستقیم علت ژنتیکی بیماری امیدوارکننده است. در درمان ژنی، پزشکان سلول‌های بنیادی شما را برداشت کرده و اصلاح می‌کنند تا جهش ژنتیکی که باعث SCD می‌شود را تصحیح کنند. سپس از روش پیوند سلول‌های بنیادی برای تحویل سلول‌های اصلاح شده به بدن شما استفاده می‌کنند.

در سال 2023، FDA اولین دو درمان ژنی برای SCD را تأیید کرد. این روش بسیار ایمن‌تر از پیوند سلول‌های بنیادی سنتی است زیرا با خطر GVHD همراه نیست. با این حال، شامل شیمی درمانی است که می‌تواند عوارض جانبی شدیدی ایجاد کند.